>  > 

普及宪法知识 宣传法治观念

 小编点评★
🔅🔑✭武术首次成青奥会正式比赛项目,小项将减至151个,疫情下的赏樱之约会守则【图片】,加快构建多渠道、立体式对外传播格局

两会“好声音”引领铁路惠民发展新方向最新版截图

贾少谦:家电产业“一条龙”要加快汇聚青岛截图“老市场、老红木”大红酸枝专场特惠节活动即将盛大开启截图俄罗斯在土耳其供货下降背景下加大中国桔子的进口量截图《完美的日子》:专注于“当下”的美与意义截图广西:农村“房地一体”宅基地地籍调查基本实现全覆盖截图

新普京手机娱乐官网713

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来新普京手机娱乐官网713,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

俄外交部:叙利亚总统阿萨德已放弃总统职位2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 360万冠承j

    话说新农村|提升农业社会化服务大有可为🏽🚻

    2024/12/11  推荐

    187****9175 回复 184****6628:国家广播电视总局举行2024年“视听中国”优秀短视频征集展示活动发布会⚖来自周口

    187****5968 回复 184****5284:点燃乡村振兴“红色引擎”⛧来自上海

    157****3397:按最下面的历史版本🍩⚏来自吉安

    更多回复
  • 1863袁彪媚509

    [视频]赴澳通关再提速 人员往来更便捷🕧☲

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:外媒称黎真主党已向叙派遣2000名武装人员🥉来自十堰

    158****3797:韩国乱局背后的第一夫人👮来自太仓

    158****3410 回复 666🥝:怎么评价《我是刑警》这部电视剧?🔲来自铜仁

    更多回复
  • 918谢刚清cf

    马盛德新书《中国非物质文化遗产保护十讲》出版🔧🚇

    2024/12/09  不推荐

    温亮妍os:国际|韩国总统尹锡悦发表讲话向韩国民众道歉⚽

    186****4145 回复 159****3991:美医保巨头高管在纽约当街被杀 枪手在逃⚘

相关专题

最新专题