>  > 

中国海警依法驱离日非法进入我钓鱼岛领海船只

 小编点评⛱
⚔🍎🈷《每周质量报告》 20240804 保险事故车维修现状调查,云南安宁市晓塘社区:各族群众共居共学共乐,“85后”清华硕士杨康,已任新职

最高人民检察院依法对王昊决定逮捕最新版截图

民航局对汉莎、法航再次发出熔断指令截图2024腾冲科学家论坛开幕截图海信连续4年入选BrandZ中国全球化品牌10强截图推动国家公园高水平保护和高质量发展(人民观察)截图妈妈的鼓励让一个小女孩成科学家截图

澳门威斯尼斯8883

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞澳门威斯尼斯8883,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

下周3只新股申购 明天比亚迪供应商来了2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 439云武蕊a

    俄副外长:美押注落空😧🉐

    2024/12/10  推荐

    187****9199 回复 184****296:新iG亮相传奇杯S2决赛🍓来自铁岭

    187****5023 回复 184****5502:熊猫幼崽出逃被当场抓住搓澡🦑来自忻州

    157****7453:按最下面的历史版本🥢✖来自上饶

    更多回复
  • 6149萧素可951

    重庆一教师在餐馆酒后咬伤学生耳朵,警方称行政拘留 10 日,该事件有哪些地方值得我们反思?🎩👾

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:中国木拱桥传统营造技艺成人类非遗代表作,谁还记得世界最美廊桥差点消失……🥄来自南阳

    158****3873:美邦创始人叫板钟睒睒:思想老化 直播成新沟通路径🚅来自眉山

    158****6560 回复 666🚝:何忠友任新疆生产建设兵团党委书记🚲来自海城

    更多回复
  • 199袁厚纨aj

    查走私奢侈品查出“海关全瞎符”✂🦍

    2024/12/08  不推荐

    都桦纯jp:刘宇宁压轴😧

    186****6783 回复 159****4830:F1中国大奖赛续约至2030年♺

李臻:作为地方经验的“社会资本”与“社会基础”:告别发展主义知识热门文章更多

相关专题

最新专题