>  > 

怀9胞胎女子丈夫:医院要担责 减胎花费4万多

 小编点评♿
📵⬜🙍用树莓派手搓《星际穿越》同款机器人,马斯克都忍不住点赞,文化中国行·长江之歌|苏州核雕的记忆与技艺,美国知名教授:这件事,“只能是中国了”

玫莉蔻以独特的品牌魅力,为创业者的美业之路添砖加瓦最新版截图

全国首张“碳中和船票”落地厦金航线截图北京市属10家公园 春节假期免费截图丹麦军方:四架F-35战斗机从美国飞抵丹麦截图“难忘之旅,收获满满”——大陆高校师生访台归来谈感受截图澎湃早晚报|早餐湃·法国政坛“地震”截图

威廉体育app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人威廉体育app,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

党旗在基层一线高高飘扬丨人口收入双增长 抵边村寨找到了幸福密码2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 810轩辕妍炎f

    我国风电装机容量超5亿千瓦💝😟

    2024/12/10  推荐

    187****704 回复 184****3401:美国芝加哥一住宅内发生大规模枪击事件 致3死5伤👞来自榆林

    187****9718 回复 184****4298:2024年泉州高校“青年马克思主义者培养工程”培训班圆满举办🎇来自伊宁

    157****4825:按最下面的历史版本🐓🍞来自枣庄

    更多回复
  • 3227虞媚宝404

    12月08日早间新闻精选❇💶

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:政绩考核,怎样化繁为简(干部状态新观察·为基层减负赋能)🎟来自南宁

    158****3088:《全球发展报告2024》聚焦合力应对全球性挑战🎒来自咸阳

    158****4454 回复 666💗:有仇必报!王曼昱被罚分引争议,调到顶级状态,轰11-2碾压⛼来自襄樊

    更多回复
  • 615崔毓祥pb

    韩国检察厅对尹锡悦立案调查丨滚动🤮☥

    2024/12/08  不推荐

    陆伊蓉lr:成飞这次又要火!歼20蒙皮细节纤豪毕现 高超工艺让国人放心🌬

    186****4917 回复 159****2023:璀璨灯光展现文化气韵⚄

相关专题

最新专题