基因编辑技术成功清除HIV病毒

基因编辑清除HIV

近日，美国科学家称，首次通过基因编辑技术成功消灭活体老鼠DNA的HIV病毒，这意味着艾滋病有望被治愈！

目前全球有3700万HIV病毒携带者，如果不及时治疗就会演变成艾滋病，确诊后平均存活时间约三年。

据悉，研究人员计划到2020年对人类进行1期临床试验。

基因编辑的意义有哪些

基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等的一项技术。而CRISPR/Cas9技术自问世以来，就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势，技术不断改进后，更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。

一、技术原理

基因编辑技术中， 以ZFN （zinc-finger nucleases）和TALEN （transcription activator-like effector nucleases）为代表的序列特异性核酸酶技术以其能够高效率地进行定点基因组编辑， 在基因研究、基因治疗和遗传改良等方面展示出了巨大的潜力。

CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶（ZFN）”、“类转录激活因子效应物核酸酶（TALEN）”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。

与前两代技术相比，其成本低、制作简便、快捷高效的优点，让它迅速风靡于世界各地的实验室，成为科研、医疗等领域的有效工具。CRISPR/Cas9技术被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。

二、执行手段

1、基因敲除：如果想使某个基因的功能丧失，可以在这个基因上产生DSB，非同源末端连接（NHEJ）修复的过程中往往会产生DNA的插入或删除（indel），造成移码突变，从而实现基因敲除。

2、特异突变引入：如果想把某个特异的突变引入到基因组上，需要通过同源重组来实现，这时候要提供一个含有特异突变同源模版。正常情况下同源重组效率非常低，而在这个位点产生DSB会极大的提高重组效率，从而实现特异突变的引入。

3、定点转基因：与特异突变引入的原理一样，在同源模版中间加入一个转基因，这个转基因在DSB修复过程中会被拷贝到基因组中，从而实现定点转基因。通过定点转基因的方法可以把基因插入到人的基因组AAVS1位点，这个位点是一个开放位点，支持转基因长期稳定的表达，破坏这个位点对细胞没有不良影响，因此被广泛利用。