>  > 

突发!巨头高管被枪杀

抖音

格鲁吉亚总统在巴黎会见特朗普后称其为格鲁吉亚人民的朋友

开发商:开远2024全球高端食品及优质农产品(深圳)博览会开幕科技有限公司  年满12周岁
531万次下载版本:28.9.1🚐大小:45.84MB
 小编点评🌍
📯♁♽浙江发现新物种!,人民网三评"种草笔记"之三:要杜绝带货变"带祸",荆门男子田间挖出战国时期青铜剑

叙利亚变天!总统阿萨德已辞职 拜登:将协助政权过渡最新版截图

「新华社」全线贯通运营!美景数不胜数截图人民艺起评:《不讨好的勇气》,为职场剧创新带来新视角截图8万多股民懵了!“大牛股”突然被立案,股价大跌超15%!此前3个月暴涨150%截图体坛观澜|跨界融合项目增添健身乐趣截图GDP同比增长5.5%,国民经济恢复向好!看上半年经济数据→截图

c7官方网站登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

(2024年12月05日)今日辟谣:广西发生吊桥垮塌事故?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 105项力宁c

    重庆市潼南区原区长李成群被“双开”🏐☋

    2024/12/10  推荐

    187****8280 回复 184****241:男孩被困缅甸全村凑钱送父母出国接人🏅来自衡阳

    187****7586 回复 184****40:现场 | 202408黄草编在景德镇Gallery617🤫来自安庆

    157****6151:按最下面的历史版本♷💖来自拉萨

    更多回复
  • 8424魏奇鸣801

    春节的N种打开方式⚬🐄

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:省人大常委会通过关于推动铸牢中华民族共同体意识融入民族立法工作的决定🌑来自松原

    158****4900:推动“四好农村路”迈向高质量发展(人民时评)➈来自博乐

    158****4770 回复 666❙:把桑叶做成美食,这名厨师不简单🥉来自乌兰浩特

    更多回复
  • 609顾航昌hy

    国家卫生健康委:目前已有32个适宜儿童的药品获批上市➦👐

    2024/12/08  不推荐

    苗波环nr:从“弘治”到“正德”:两代君王的德行与“瓷色”🏤

    186****6531 回复 159****1754:张朝阳:歧视35岁或失去更好的员工 创造机会展现价值📚

相关专题

最新专题