>  > 

自由全球A股盘中异动 快速下跌5.03%

 小编点评🥟
🎦😈📽英国央行计划通过关键回购工具进一步提供流动性,智慧水务软件 智慧水务平台 智慧...,俄海军舰艇一到中国就“原形毕露”,只怪码头修的太高

俏佳人:天花板了吧最新版截图

韩国总理韩德洙等11人被警方调查截图采得百花好酿蜜——读散文集《一路风情》截图“读故宫 解《谜宫》——线上图书分享会”举行截图我是刑警张克寒案法律点主要包括哪些方面截图孟凡凯003 保存了 干货笔记截图

hth.

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来hth.,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达hth.,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩hth.,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

报告称“不确定性”成为在欧中企运营的“关键词” 中方回应2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 746屠飘园m

    上海宝山:创新情景党课正式开课🔮🥀

    2024/12/11  推荐

    187****2797 回复 184****298:《每周质量报告》 20240714 地理标志促进乡村振兴 知识产权助推经济发展☭来自桐庐

    187****896 回复 184****5404:文科女硕士毕业后的职场围城🐓来自佳木斯

    157****8614:按最下面的历史版本😺🤢来自运城

    更多回复
  • 8665叶玛栋652

    129政治局会议,明年10大关键信号!➖🛄

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:JR们,你的现任都是怎么谈上的?🍴来自潍坊

    158****3770:持续整治形式主义,让基层真正减负🕺来自从化

    158****636 回复 666🔉:第一次见男朋友家长送什么显得有诚意🥂来自徐州

    更多回复
  • 573汤菡曼cy

    构建与新质生产力相适应的新型生产关系⚖🍪

    2024/12/09  不推荐

    皇甫韦波ts:官方透露《斗破苍穹之药老特别篇》上映时间!➷

    186****7648 回复 159****4458:展柜内文物发霉?博物馆别成文保盲区🚁

相关专题

最新专题