>  > 

大陆高校师生团抵达台湾开启交流参访之旅

 小编点评👔
📙🥙⚔重大资产重组!明起停牌,3种“长命树”,再穷也要栽一棵在家里,吉祥还好养!,一支笔建立数十亿商业帝国,“言情教母”琼瑶的璀璨人生

马斯克和拉马斯瓦米将前往国会山 商讨美联邦政府改革最新版截图

外交部:台湾没有什么“国防部”截图8位专家餐车出诊,长三角高铁环线变身“移动诊室”截图驻叙俄军基地已进入高度戒备状态截图(身边的变化)浙江解题海岛就诊难“山海”提升工程助医疗资源下沉截图全国大部气温进入升温通道 东北降雪持续局地有暴雪截图

亚搏全站APP官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号亚搏全站APP官网,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

#波音737MAX2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 788舒仪媚z

    感染肺炎支原体后,怎么治疗?🤮⛢

    2024/12/10  推荐

    187****3928 回复 184****7755:特稿丨贯通中欧 全球共赢——中欧班列第10万列抵达欧洲终点杜伊斯堡📢来自乌海

    187****8545 回复 184****878:“菊系”频出状况 陈菊卸责💔来自防城港

    157****3537:按最下面的历史版本❻🍍来自鹰潭

    更多回复
  • 3428支之勤784

    相约西塘,两岸汉服爱好者梦回千年⚶⛲

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:叙利亚反对派攻占首都,阿萨德政权终结,背后各方势力谁赢谁输?🍕来自眉山

    158****8087:查案挖案11年,一线检察官的工作手记📴来自玉林

    158****5353 回复 666⏺:以“考”在要处推动干在实处🚒来自运城

    更多回复
  • 747东锦炎rm

    日本茨城县附近海域发生4.0级地震 福岛县有震感✉🐣

    2024/12/08  不推荐

    黄枝昌de:冷冰冰的金属里,何物最长情?春风落梅盘,人间满清欢🙂

    186****5566 回复 159****2492:叙利亚反对派占领大马士革,他们会得到国际社会的承认吗?需要和各国重新建立外交关系吗?🐥

一架飞机在叙利亚霍姆斯附近从雷达上消失热门文章更多

相关专题

最新专题