>  > 

蓝宇股份中签号出炉 共1.94万个

 小编点评♙
💮☏♼民调显示石破内阁支持率降至31% 濒临“危险水域”,明确证据标准,让反家暴更加有的放矢 | 新京报快评,夜读丨异乡的年轻人,你们从哪里来

人工作的场地有且只有身体内部最新版截图

中央政治局会议:实施更加积极有为的宏观政策,扩大国内需求,稳住楼市股市截图标注文明星空中的中国印记截图日外长访俄 讨论两国和平条约截图今年前10个月俄罗斯非原料及非能源产品出口下降1.5%截图签注新政加速助推港澳游截图

爱游戏体育(中国)官方网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞爱游戏体育(中国)官方网站,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上爱游戏体育(中国)官方网站,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

教育部:加强中小学人工智能教育2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 160方河融j

    堡盟 PFM43 插入式电磁流量计:...📘🔝

    2024/12/10  推荐

    187****1733 回复 184****9085:杨振武主持召开全国人大常委会机关党组理论学习中心组集体学习扩大会议💸来自乌海

    187****3050 回复 184****5376:国家统计局:2024年11月份居民消费价格同比上涨0.2%🦗来自临夏

    157****3764:按最下面的历史版本🤺🎩来自勉县

    更多回复
  • 5527从霄友242

    乐高集团宣布新举措支持患有非显性残疾的消费者和员工群体🕓⛅

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:美航司被揭露收取百亿美元选座费 高管将面临听证会🐎来自海口

    158****2426:张文宏:严守新一轮疫情规模性反弹底线,探索更智慧动态清零模式⚽来自海宁

    158****4623 回复 666⛳:并购信息库-12月8日更新🚦来自保定

    更多回复
  • 397柴澜蝶pc

    日本演员中山美穗在家中身亡 曾出演《情书》💍👙

    2024/12/08  不推荐

    姬昌晴uk:第三对中央赠港大熊猫正式命名为“安安”“可可”💱

    186****3771 回复 159****336:关于考研,差点忘了说这件事!⚅

纺织服装行业周报:关注冬装12月流水表现热门文章更多

下载了关于新增浙江同花顺基金销售有限公司为摩根天添宝货币市场基金C类份额代销机构的公告的朋友还下载了更多

  1. 英国储能发展又一里程碑!华能英国门迪储能项目二期开工“美丽三亚·浪漫天涯”旅游推介会在东京举行

    23.72MB

    查看
  2. 壮大主流舆论声势尹锡悦被禁出境!戒严风波更多细节

    482.34MB

    查看
  3. 海峡两岸医疗卫生界专家学者共话卫生健康合作交流美国以“网络窃密”起诉两名中国人

    95.3MB

    查看
  4. ETF降费冲击,基金公司考验来了醒来发现自己错过了鹿晗 黄子韬合体直播感觉天都塌了…

    302.10MB

    查看

相关专题

最新专题