>  > 

再有省部级高官任上落马

 小编点评☆
🔊☌🍢子弟干部的自信,是道路自信,中外智库专家共话携手推进全球南方现代化事业——第五届发展中国家国家治理高端智库论坛在京举办,让党报评论直抵人心

汇丰:日本央行12月预计将加息,利率到2026年一季度料触及1%最新版截图

新春走基层丨 “西安年”爆火 体验“异地年味”成春节文旅新风潮截图周钘出任MG品牌事业部总经理截图德媒:德国总理候选人梅尔茨抵达基辅截图现实世界里散播着的思想之光截图韩国出土千年木简刻有许多汉字截图

必一体育网页版登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人必一体育网页版登录,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号必一体育网页版登录,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

突发大利好!涉及楼市、股市.......2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 189文栋星n

    中央政治局会议,释放三个有力信号📻🕳

    2024/12/11  推荐

    187****5172 回复 184****7683:人民论坛|“整体把握、融会贯通”🥇来自肇庆

    187****5159 回复 184****3900:二战中,最先对中国宣战的国家是谁?并非日本,说出来你难以置信➶来自湖州

    157****5733:按最下面的历史版本🖊😾来自烟台

    更多回复
  • 5304仇倩庆162

    【1206早报】盗窃他人智慧成果者还活得很好是社会悲哀的周五🍂😰

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:湖南零陵打造“草书之城” 挖掘和传承怀素书艺文化😫来自双鸭山

    158****8228:官方回应“黑心”宠物粮 虚标成分被查💞来自佛山

    158****7121 回复 666👜:乌总统拟在部分前线地区向俄提出停火?乌方否认🌩来自句容

    更多回复
  • 419翁顺静qq

    日本幼儿园学童鞋子频繁失窃 警方安装3个摄像头后才拍下案发画面☊👲

    2024/12/09  不推荐

    孟菁威bd:无笔试!郑州工业应用技术学院招聘公告【至12.31】✆

    186****7176 回复 159****1524:央行时隔半年再次增持黄金!专家解读🚋

未成年人用网“一刀切”换不来一劳永逸热门文章更多

相关专题

最新专题